BioSpring's Oligos in Aktion

Nukleinsäuren revolutionieren die Medizin und bilden die Grundlage für bahnbrechende Therapien gegen genetische Erkrankungen, Krebs und viele weitere Krankheiten. Besonders siRNA-, guide-RNA- und mRNA-basierte Ansätze stehen im Fokus, da sie das Genom präzise editieren, gezielt Gene ausschalten und neue Therapieoptionen eröffnen können. Diese Nukleinsäure-Therapeutika ermöglichen maßgeschneiderte Behandlungen und machen Krankheiten behandelbar, die lange Zeit als unheilbar galten.

Krebsbehandlung

Therapeutische Nukleinsäuren wie Antisense-Oligonukleotide (ASOs) und kleine interferierende RNAs (siRNAs) werden in der Krebstherapie häufig eingesetzt, um Gene, die für das Wachstum und Fortschreiten des Tumors verantwortlich sind, auszuschalten. Zusätzlich zu den Gen-Silencing-Ansätzen aktivieren TLR-Agonisten wie CpG-Oligonukleotide die Immunantwort, indem sie auf den Toll-like-Rezeptor 9 (TLR9) abzielen, der die Immunzellen des Körpers dazu anregen kann, Krebszellen anzugreifen.

Genome Editing

guide RNAs (gRNAs) sind für präzise Genome-Editing-Technologien wie CRISPR/Cas-Systeme unerlässlich. Diese guide RNAs ermöglichen es, bestimmte genetische Sequenzen gezielt zu verändern, um genetische Störungen wie Muskeldystrophie, zystische Fibrose oder bestimmte Krebsarten zu behandeln.

Impfstoffe und Immuntherapien

Nukleinsäuren werden zu einer zentralen Komponente bei der Entwicklung von Impfstoffen der nächsten Generation. mRNA-basierte Impfstoffe haben Immunisierungsstrategien revolutioniert, indem sie Zellen Anweisungen zur Produktion von Antigenen liefern, die schützende Immunantworten auslösen. Zusätzlich wirken CpG-Oligonukleotide wie CpG 7909 als potente Impfstoff-Adjuvantien, die die Immunantwort verstärken und Impfstoffe somit effektiver machen können.

Genetische Erkrankungen und seltene Krankheiten

Durch Fortschritte in der Entwicklung therapeutischer Nukleinsäuren werden Behandlungen für seltene genetische Erkrankungen greifbar. Antisense-Oligonukleotide (ASOs) und siRNAs sind beispielsweise so konzipiert, krankheitsverursachende Gene gezielt zu modulieren oder zu deaktivieren und geben damit neue Hoffnung auf die Heilung von Krankheiten, die bislang als unheilbar galten.

Herz-Kreislauf-Erkrankungen und neurologische Erkrankungen

Therapeutische Nukleinsäuren werden bei der Behandlung von Herz-Kreislauf- und neurologischen Erkrankungen eingesetzt. RNA-basierte Therapien, wie mRNAs und Antisense-RNAs, werden entwickelt, um Gene zu bekämpfen, die mit Herzerkrankungen oder neurodegenerativen Erkrankungen wie Alzheimer in Verbindung stehen.

Neben etablierten diagnostischen Anwendungen spielen Nukleinsäuren eine zentrale Rolle in der frühen Forschung und Entwicklung neuartiger Diagnosemethoden. Mit dem Fortschritt der personalisierten Medizin treiben Nukleinsäuren die Entwicklung von Companion Diagnostics voran – Tests, die jene Patienten identifizieren, die am wahrscheinlichsten von einer bestimmten Therapie profitieren. Dieser Ansatz ermöglicht gezieltere und effektivere Behandlungen basierend auf individuellen genetischen Profilen.

Bei BioSpring arbeiten wir mit Diagnostikunternehmen zusammen, um kundenspezifische Oligonukleotide für die spezifischen Anforderungen der frühphasigen Forschung bereitzustellen. Unsere Flexibilität bei Design, Länge und Modifikation ermöglicht die Entwicklung innovativer diagnostischer Lösungen und treibt die nächste Generation der Präzisionsmedizin voran.

Entdecken Sie in unserer "Featured in Research"-Sektion, wie andere Forscher von einer Zusammenarbeit mit BioSpring für ihre Forschungs- und klinischen Studien profitiert haben.

Nukleinsäuren haben das Feld der Diagnostik revolutioniert, indem sie eine hochpräzise, empfindliche und schnelle Erkennung einer Vielzahl von Krankheiten ermöglichen. Ein genauerer Blick zeigt, wie Nukleinsäuren zentrale diagnostische Bereiche prägen:

Forensische Wissenschaft

Nukleinsäurebasierte Technologien sind unverzichtbar für die forensische Wissenschaft. DNA- und RNA-Analysen werden eingesetzt, um Personen zu identifizieren, biologische Beweise zu analysieren und sogar historische Daten aus alten Überresten aufzudecken. Methoden wie die Polymerase-Kettenreaktion (PCR) und die Short Tandem Repeat (STR)-Analyse ermöglichen die präzise Amplifikation von Nukleinsäuren. Dadurch können forensische Experten selbst aus kleinsten Proben wie Haaren, Blut oder Hautzellen DNA-Profile erstellen. Diese Profile lassen sich mit Datenbanken abgleichen, was sie zu einem unverzichtbaren Werkzeug in der Kriminalistik macht.

Genomik und Abstammungstests

Nukleinsäurebasierte Methoden werden auch in der genetischen Abstammungsanalyse eingesetzt. Mithilfe der Analyse von mitochondrialer DNA (mtDNA) oder Y-Chromosom-Sequenzen können die Abstammung eines Individuums nachvollzogen und genetische Verbindungen über Generationen hinweg aufgedeckt werden. Diese Ansätze sind von großer Bedeutung in Bereichen wie Anthropologie, Genealogie und Bevölkerungsforschung.

HLA-Typisierung (Human Leukocyte-Antigen-Typisierung)

Die HLA-Typisierung ist ein wichtiges diagnostisches Instrument in der Organtransplantation und der Diagnostik immunologischer Erkrankungen. Nukleinsäuren werden genutzt, um spezifische HLA-Genvarianten zu bestimmen, die entscheidend für die Übereinstimmung zwischen Organempfängern und -spendern sind. Eine präzise HLA-Typisierung minimiert das Risiko von Organabstoßungen und verbessert die Erfolgschancen von Transplantationen.

Mikrobielle und virale Tests

Nukleinsäuren sind aus der mikrobiellen und viralen Diagnostik nicht mehr wegzudenken, insbesondere bei der Erkennung von Infektionskrankheiten. Verfahren wie Real-Time PCR (qPCR), Next-Generation-Sequencing (NGS) und isothermale Amplifikation ermöglichen die schnelle Identifikation von Bakterien und Viren mit hoher Genauigkeit und Sensitivität.

Die COVID-19-Pandemie hat die Bedeutung von Nukleinsäuren in der Diagnostik verdeutlicht, da PCR-basierte Tests zum Goldstandard für die Erkennung des SARS-CoV-2-Virus wurden.

Landwirtschaftliche Biotechnologie

In der Landwirtschaft treiben Nukleinsäuren innovative Fortschritte im Bereich Pflanzenschutz und in der Pflanzenzüchtung voran. Techniken wie RNA-Interferenz (RNAi) werden genutzt, um Pflanzen zu entwickeln, die resistenter gegen Schädlinge und Krankheiten sind, weniger chemische Behandlungen benötigen und verbesserte Nährstoffprofile aufweisen.

Anwendungen für Umwelt und Industrie

Über die Gesundheit- und Agrarbranchehinaus werden Nukleinsäuren auch in der Umweltüberwachung und der industriellen Biotechnologie eingesetzt. Nukleinsäurebasierte Biosensoren können Schadstoffe und Krankheitserreger in Wasser, Boden und Luft nachweisen und so zu einer sichereren Umwelt beitragen. Darüber hinaus werden Nukleinsäuren in der Entwicklung von Biokatalysatoren und Enzymen für industrielle Prozesse genutzt, um die Effizienz zu steigern und die Abhängigkeit von schädlichen Chemikalien zu reduzieren.

•  Lipopolymers as the Basis of Non-Viral Delivery of Therapeutic siRNA Nanoparticles in a Leukemia (MOLM-13) Model
  Yotsomnuk, P., Rajendran, A. P., Sundaram, D. N. M., Morales, L. C., Kucharski, C., Nasrullah, M., Skolpap, W., Jiang, X., Gibson, S. B., Brandwein, J., Uludağ, H.
  Biomolecules (2025) 

• FORCE platform overcomes barriers of oligonucleotide delivery to muscle and corrects myotonic dystrophy features in preclinical models
  Weeden, T., Picariello, T., Quinn, B., Spring, S., Shen, P.-Y., Qiu, Q., Vieira, B. F., Schlaefke, L., Russo, R. J., Chang, Y.-A., Cui, J., Yao, M., Wen, A., Hsia, N., Evron, T., Ovington, K., Tsai, P.-N., Yoder, N., Lan, B., Venkatesan, R., Hall, J., Desjardins, C. A., Qatanani, M., Hilderbrand, S., Najim, J., Tang, Z., Tanner, M. K., Subramanian, R., Thornton, C. A., Ibraghimov-Beskrovnaya, O., Zanotti, S.
  Commun Med (2025) 
  
  
• Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Induces Enhanced Exon Skipping in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy
  Oppeneer, T., Qi, Y., Henshaw, J., Larimore, K., Melton, A., Puoliväli, J., Carter, C., Fant, P., Brennan, S., Wetzel, L. A., Sigg, M. A., Crawford, B. E., Magat, J., Froelich, S., Woloszynek, J. C., O’Neill, C. A. Nucleic Acid Therapeutics (2025)

• BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal and Cardiac Muscle Lead to Preservation of Motor Function in a Mouse Model of Exon 51 Skip-Amenable Duchenne Muscular Dystrophy
  Oppeneer, T., Qi, Y., Henshaw, J., Larimore, K., Puoliväli, J., Carter, C., Fant, P., Brennan, S., Wetzel, L. A., Sigg, M. A., O’Neill, C. A.
  Nucleic Acid Therapeutics (2025)
  
  
• Assessment of native mass spectrometry as a screening method to identify and characterize RNA-targeting small molecules
  Sternicki, L. M., Klose, J. W., Poulsen, S.-A.
  bioRxiv (2025)
  
  
• A potent epigenetic editor targeting human PCSK9 for durable reduction of low-density lipoprotein cholesterol levels
  Tremblay, F., Xiong, Q., Shah, S. S., Ko, C.-W., Kelly, K., Morrison, M. S., Giancarlo, C., Ramirez, R. N., Hildebrand, E. M., Voytek, S. B., El Sebae, G. K., Wright, S. H., Lofgren, L., Clarkson, S., Waters, C., Linder, S. J., Liu, S., Eom, T., Parikh, S., Weber, Y., Martinez, S., Malyala, P., Abubucker, S., Friedland, A. E., Maeder, M. L., Lombardo, A., Myer, V. E., Jaffe, A. B.
  Nat Med (2025)
  
  
• A Simplified Guide RNA Synthesis Protocol for SNAP- and Halo-Tag-Based RNA Editing Tools
  Hofacker, D. T., Kalkuhl, S., Schmid, J. F., Singh, S., Stafforst, T.
  Molecules (2025)
  
  
• BCL11A-deficient human erythropoiesis is impaired in vitro and after xenotransplantation into mice
  Jang, Y., Feng, R., Palmer, L. E., Mayuranathan, T., Yao, Y., Mayberry, K., Zhou, S., Xu, J., Gossett, J., Kang, G., Cheng, Y., Yen, J. S., Weiss, M. J.
  Blood Adv (2025)
  
  
• Cationic lipopolymer based siRNA delivery for experimental lung cancer treatment
  Remant, K., Nasrullah, M., Sandhu, G., Kucharski, C., Lavasanifar, A., Uludag, H.
  Blood Adv (2025)

• A regulatory loop involving the cytochrome P450-soluble epoxide hydrolase axis and TGF-β signaling
  Li, X., Kempf, S., Delgado Lagos, F., Ukan, Ü., Popp, R., Hu, J., Frömel, T., Günther, S., Weigert, A., Fleming, I.
  iScience (2024)
  
  
• Ionizable nanoemulsions for RNA delivery into the central nervous system – importance of diffusivity
  Borrajo, M. L., Quijano, A., Lapuhs, P., Rodriguez-Perez, A. I., Anthiya, S., Labandeira-Garcia, J. L., Valenzuela, R., Alonso, M. J.
  Journal of Controlled Release (2024)'
  
  
• Introducing a hemoglobin G-Makassar variant in HSCs by in vivo base editing treats sickle cell disease in mice
  Li, C., Georgakopoulou, A., Paschoudi, K., Anderson, A. K., Huang, L., Gil, S., Giannaki, M., Vlachaki, E., Newby, G. A., Liu, D. R., Yannaki, E., Kiem, H.-P., Lieber, A.
  Molecular Therapy (2024)
  
  
• An improved SNAP-ADAR tool enables efficient RNA base editing to interfere with post-translational protein modification
  Kiran Kumar, K. D., Singh, S., Schmelzle, S. M., Vogel, P., Fruhner, C., Hanswillemenke, A., Brun, A., Wettengel, J., Füll, Y., Funk, L., Mast, V., Botsch, J. J., Reautschnig, P., Li, J. B., Stafforst, T.
  Nat Commun (2024)
  
  
• INT-1B3, an LNP formulated miR-193a-3p mimic, promotes anti-tumor immunity by enhancing T cell mediated immune responses via modulation of the tumor microenvironment and induction of immunogenic cell death
  Duurland, C. L., de Gunst, T., den Boer, H. C., van den Bosch, M. T. J., Telford, B. J., Vos, R. M., Xie, X., Zang, M., Wang, F., Shao, Y., An, X., Wang, J., Cai, J., Bourré, L., van Pinxteren, L. A. H., Schaapveld, R. Q. J., Janicot, M., Yahyanejad, S.
  Oncotarget (2024)
  
  
• Antithrombotic but not anticoagulant activity of the thrombin-binding RNA aptamer Apta-1
  Jedlina, L., Paramel, G., Soboleva, S., Chutna Olin, O., Haug, M., Fransén, K., Lindstam, M., Brewinska-Olchowik, M., Piwocka, K., Grenegård, M.
  British Journal of Pharmacology (2024)
  
  
• INT-1B3, an LNP formulated miR-193a-3p mimic, promotes anti-tumor immunity by enhancing T cell mediated immune responses via modulation of the tumor microenvironment and induction of immunogenic cell death
  Duurland, C. L., de Gunst, T., den Boer, H. C., van den Bosch, M. T. J., Telford, B. J., Vos, R. M., Xie, X., Zang, M., Wang, F., Shao, Y., An, X., Wang, J., Cai, J., Bourré, L., van Pinxteren, L. A. H., Schaapveld, R. Q. J., Janicot, M., Yahyanejad, S.
  Oncotarget (2024)
  
  
• Role of the soluble epoxide hydrolase in keratinocyte proliferation and sensitivity of skin to inflammatory stimuli
  Naeem, Z., Zukunft, S., Huard, A., Hu, J., Hammock, B. D., Weigert, A., Frömel, T., Fleming, I.
  Biomedicine & Pharmacotherapy Vol. 171 (2024)
  
  
• Profiling the interactome of oligonucleotide drugs by proximity biotinylation
  Hanswillemenke, A., Hofacker, D. T., Sorgenfrei, M., Fruhner, C., Franz-Wachtel, M., Schwarzer, D., Maček, B., Stafforst, T.
  Nat Chem Biol (2024)
  
  
• A pipeline for identifying guide RNA sequences that promote RNA editing of nonsense mutations that cause inherited retinal diseases
  Schneider, N., Steinberg, R., Ben-David, A., Valensi, J., David-Kadoch, G., Rosenwasser, Z., Banin, E., Levanon, E. Y., Sharon, D., Ben-Aroya, S.
  Molecular Therapy - Nucleic Acids (2024)
  
  
• GNTI-122: an autologous antigen-specific engineered Treg cell therapy for type 1 diabetes
  Uenishi, G. I., Repic, M., Yam, J. Y., Landuyt, A., Saikumar-Lakshmi, P., Guo, T., Zarin, P., Sassone-Corsi, M., Chicoine, A., Kellogg, H., Hunt, M., Drow, T., Tewari, R., Cook, P. J., Yang, S. J., Cerosaletti, K., Schweinoch, D., Guiastrennec, B., James, E., Patel, C., Chen, T. F., Buckner, J. H., Rawlings, D. J., Wickham, T. J., Mueller, K. T.
  JCI Insight (2024)
  
  
• Add-on multiple submucosal injections of the RNA oligonucleotide GUT-1 to anti-TNF antibody treatment in patients with moderate-to-severe ulcerative colitis: an open-label, proof-of concept study
  Suzuki, K., Sameshima, Y., Yokoyama, J., Terai, S., Yoneyama, H., Atreya, R., Neurath, M. F., Hibi, T., Asakura, H.
  Inflamm Regener (2024)

• The tumor suppressor 5A2, a synthetic miR-7-5p mimic, targets oncogenic and metabolic pathways, as revealed by transcriptome-wide analysis
  van den Bosch, M. T. J., Telford, B. J., Yahyanejad, S., de Gunst, T., den Boer, H. C., Vos, R. M., Duurland, C. L., Biemans, R., Dubois, L. J., van Pinxteren, L. A. H., Schaapveld, R. Q. J., Janicot, M.
  Frontiers in Drug Discovery Vol. 3 (2023)
• Cationic LNP-formulated mRNA expressing Tie2-agonist in the lung endothelium prevents pulmonary vascular leakage
  Radloff, K., Gutbier, B., Dunne, C. M., Moradian, H., Schwestka, M., Gossen, M., Ahrens, K., Kneller, L., Wang, Y., Moga, A., Gkionis, L., Keil, O., Fehring, V., Tondera, D., Giese, K., Santel, A., Kaufmann, J., Witzenrath, M.
  Molecular Therapy: Nucleic Acids Vol. 34 (2023)
• Targeted siRNA lipid nanoparticles for the treatment of KRAS-mutant tumors
  Anthiya, S., Öztürk, S.C., Yanik, H., Tavukcuoglu, E., Şahin, A., Datta, D., Charisse, K., Álvarez, D.M., Loza, M.I., Calvo, A., & Sulheim, E.
  Journal of Controlled Release (2023)
• ADAR1-mediated RNA editing promotes B cell lymphomagenesis
  Pecori, R., Ren, W., Pirmoradian, M., Wang, X., Liu, D., Berglund, M., Li, W., Tasakis, R. N., Di Giorgio, S., Ye, X., Li, X., Arnold, A., Wüst, S., Schneider, M., Selvasaravanan, K.-D., Fuell, Y., Stafforst, T., Amini, R.-M., Sonnevi, K., Enblad, G., Sander, B., Wahlin, B. E., Wu, K., Zhang, H., Helm, D., Binder, M., Papavasiliou, F. N., Pan-Hammarström, Q.
  iScience Volume 26 (2023)
• Combination of protein and cell internalization SELEX identifies a potential RNA therapeutic and delivery platform to treat EphA2-expressing tumors
  Santana-Viera, L., Dassie, J. P., Rosàs-Lapeña, M., Garcia-Monclús, S., Chicón-Bosch, M., Pérez-Capó, M., del Pozo, L., Sanchez-Serra, S., Almacellas-Rabaiget, O., Maqueda-Marcos, S., López-Alemany, R., Thiel, W. H., Giangrande, P. H., Tirado, O. M.
  ACS Nano (2023)
• Positron Emission Tomography Studies of the Biodistribution, Translocation, and Fate of Poly Allyl Amine-Based Carriers for siRNA Delivery by Systemic and Intratumoral Administration
  Simo, C., Salvador, C., Andreozzi, P., Gomez-Vallejo, V., Romero, G., Dupin, D., Llop, J., Moya, S. E.
  Small (2023)
• Spacer Fidelity Assessments of Guide RNA by Top-Down Mass Spectrometry
  Macias, L. A., Garcia, S. P., Back, K. M., Wu, Y., Johnson, G. H., Kathiresan, S., Bellinger, A. M., Rohde, E., Freitas, M. A., Madsen, J. A.
  ACS Cent. Sci. (2023)
• An Aptamer against MNK1 for Non-Small Cell Lung Cancer Treatment
  Carrión-Marchante, R., Pinto-Díez, C., Klett-Mingo, J. I., Palacios, E., Barragán-Usero, M., Pérez-Morgado, M. I., Pascual-Mellado, M., Alcalá, S., Ruiz-Cañas, L., Sainz, B., Jr., González, V. M., Martín, M. E.
  Pharmaceutics (2023)
• Correlating the Structure and Gene Silencing Activity of Oligonucleotide-Loaded Lipid Nanoparticles Using Small-Angle X-ray Scattering
  Hammel, M., Fan, Y., Sarode, A., Byrnes, A. E., Zang, N., Kou, P., Nagapudi, K., Leung, D., Hoogenraad, C. C., Chen, T., Yen, C.-W., Hura, G. L.
  ACS Nano (2023)

• Herpes simplex virus PCR in 2230 explanted corneal buttons
  Tóth, G., Berkó-Göttel, B., Seitz, B., Langenbucher, A., Stachon, T., Pluzsik, M.T., Nagy, Z.Z., Smola, S., & Szentmáry, N.
  Acta Ophthalmologica (2022)
• Selective Targeting and Eradication of Various Human Non-Small Cell Lung Cancer Cell Lines Using Self-Assembled Aptamer-Decorated Nanoparticles
  Barak, D., Engelberg, S., Assaraf, Y. G., Livney, Y. D.
  Pharmaceutics (2022)
• Targeting TGF-ß in the Central Nervous System: Assessment of Cynomolgus Monkey—Toxicity and Pharmacokinetics for an LNA-Antisense Oligonucleotide
  Peters, S., Wirkert, E., Kuespert, S., Heydn, R., Korte, S., Mecklenburg, L., Aigner, L., Johannesen, S., Bruun, T.-H., Bogdahn, U.
  Appl. Sci. (2022)
• Predictive high-throughput screening of PEGylated lipids in oligonucleotide-loaded lipid nanoparticles for neuronal gene silencing
  Sarode, A., Fan, Y., Byrnes, A. E., Hammel, M., Hura, G. L., Fu, Y., Kou, P., Hu, C., Hinz, F. I., Roberts, J., Koenig, S. G., Nagapudi, K., Hoogenraad, C. C., Chen, T., Leung, D., Yen, C.-W.
  Nanoscale Adv. (2022)
• Enhancement of protective efficacy of innate immunostimulant based formulations against yolk sac infection in young chicks
  Nguyen, T. T. T., Shahin, K., Allan, B., Sarfraz, M., Wheler, C., Gerdts, V., Köster, W., Dar, A.
  Poultry Science (2022)
• Functional Downregulation of PD-L1 and PD-L2 by CpG and non-CpG Oligonucleotides in Melanoma Cells
  Kleemann, J., Steinhorst, K., König, V., Zöller, N., Cinatl, J., Jr., Özistanbullu, D., Kaufmann, R., Meissner, M., Kippenberger, S.
  Cancers (2022)
• SAMHD1 controls innate immunity by regulating condensation of immunogenic self RNA
  Maharana, S., Kretschmer, S., Hunger, S., Yan, X., Kuster, D., Traikov, S., Zillinger, T., Gentzel, M., Elangovan, S., Dasgupta, P., Chappidi, N., Lucas, N., Maser, K. I., Maatz, H., Rapp, A., Marchand, V., Chang, Y.-T., Motorin, Y., Hubner, N., Hartmann, G., Hyman, A. A., Alberti, S., Lee-Kirsch, M. A.
  Molecular Cell (2022)
• Optimized Hemolysin Type 1 Secretion System in Escherichia coli by Directed Evolution of the Hly Enhancer Fragment and Including a Terminator Region
  Pourhassan N., Z., Cui, H., Khosa, S., Davari, M. D., Jaeger, K.-E., Smits, S. H. J., Schwaneberg, U., Schmitt, L.
  ChemBioChem (2022)
• In vivo base editing rescues cone photoreceptors in a mouse model of early-onset inherited retinal degeneration
  Choi, E. H., Suh, S., Foik, A. T., Leinonen, H., Newby, G. A., Gao, X. D., Banskota, S., Hoang, T., Du, S. W., Dong, Z., Raguram, A., Kohli, S., Blackshaw, S., Lyon, D. C., Liu, D. R., Palczewski, K.
  Nat Commun (2022)
• RNA-Cholesterol Nanoparticles Function as Potent Immune Activators via TLR7 and TLR8
  Obermann, H.-L., Lederbogen, I. I., Steele, J., Dorna, J., Sander, L. E., Engelhardt, K., Bakowsky, U., Kaufmann, A., Bauer, S.
  Front. Immunol. (2022)

• Base editing of hematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice
  Newby, G. A., Yen, J. S., Woodard, K. J., Mayuranathan, T., Lazzarotto, C. R., Li, Y., Sheppard-Tillman, H., Porter, S. N., Yao, Y., Mayberry, K., Everette, K. A., Jang, Y., Podracky, C. J., Thaman, E., Lechauve, C., Sharma, A., Henderson, J. M., Richter, M. F., Zhao, K. T., Miller, S. M., Wang, T., Koblan, L. W., McCaffrey, A. P., Tisdale, J. F., Kalfa, T. A., Pruett-Miller, S. M., Tsai, S. Q., Weiss, M. J., Liu, D. R.
  Nature (2021)
• Aptamer BC 007’s affinity to specific and less-specific anti-Sars-CoV-2 neutralizing antibodies
  Haberland, A., Krylova, O., Nikolenko, H., Göttel, P., Dallmann, A., Müller, J., & Weisshoff, H.
  Viruses (2021)
• The consequences of soluble epoxide hydrolase deletion on tumorigenesis and metastasis in a mouse model of breast cancer
  Kesavan, R., Frömel, T., Zukunft, S., Brüne, B., Weigert, A., Wittig, I., Popp, R., & Fleming, I.
  International Journal of Molecular Sciences (2021)
• Regulation of GC box activity by 8-oxoguanine.
  Müller, N. & Khobta, A.
  Redox Biology (2021)
• Targeted Nanoparticles Harboring Jasmine-Oil-Entrapped Paclitaxel for Elimination of Lung Cancer Cells
  Engelberg, S., Lin, Y., Assaraf, Y. G., Livney, Y. D.
  Int. J. Mol. Sci. (2021)
• Overcoming PD-1 Blockade Resistance with CpG-A Toll-Like Receptor 9 Agonist Vidutolimod in Patients with Metastatic Melanoma
  Ribas, A., Medina, T., Kirkwood, J. M., Zakharia, Y., Gonzalez, R., Davar, D., Chmielowski, B., Campbell, K. M., Bao, R., Kelley, H., Morris, A., Mauro, D., Wooldridge, J. E., Luke, J. J., Weiner, G. J., Krieg, A. M., Milhem, M. M.
  Cancer Discov (2021)
• Multi-modal effects of 1B3, a novel synthetic miR-193a-3p mimic, support strong potential for therapeutic intervention in oncology
  Telford, B. J., Yahyanejad, S., de Gunst, T., den Boer, H. C., Vos, R. M., Stegink, M., van den Bosch, M. T. J., Alemdehy, M. F., van Pinxteren, L. A. H., Schaapveld, R. Q. J., Janicot, M.
  Oncotarget. (2021)
• Transcriptome-wide analysis reveals insight into tumor suppressor functions of 1B3, a novel synthetic miR-193a-3p mimic
  van den Bosch, M. T. J., Yahyanejad, S., Alemdehy, M. F., Telford, B. J., de Gunst, T., den Boer, H. C., Vos, R. M., Stegink, M., van Pinxteren, L. A. H., Schaapveld, R. Q. J., Janicot, M.
  Molecular Therapy: Nucleic Acids (2021)
• CroSR391, an ortholog of the λ  Cro repressor, plays a major role in suppressing polVR391-dependent mutagenesis
  McDonald, J. P., Quiros, D. R., Vaisman, A., Mendez, A. R., Reyelt, J., Schmidt, M., Gonzalez, M., Woodgate, R.
  Molecular Microbiology (2021)
• Direct and Base Excision Repair-Mediated Regulation of a GC-Rich cis-Element in Response to 5-Formylcytosine and 5-Carboxycytosine
  Müller, N., Ponkkonen, E., Carell, T., Khobta, A.
  Int. J. Mol. Sci. (2021)
• Induced dendritic cells co-expressing GM-CSF/IFN-α/tWT1 priming T and B cells and automated manufacturing to boost GvL
  Bialek-Waldmann, J. K., Domning, S., Esser, R., Glienke, W., Mertens, M., Aleksandrova, K., Arseniev, L., Kumar, S., Schneider, A., Koenig, J., Theobald, S. J., Tsay, H.-C., Cornelius, A. D. A., Bonifacius, A., Eiz-Vesper, B., Figueiredo, C., Schaudien, D., Talbot, S. R., Bleich, A., Spineli, L. M., von Kaisenberg, C., Clark, C., Blasczyk, R., Heuser, M., Ganser, A., Köhl, U., Farzaneh, F., Stripecke, R.
  Molecular Therapy: Methods & Clinical Development (2021)
• Sulfonated Amphiphilic Poly(α)glutamate Amine—A Potential siRNA Nanocarrier for the Treatment of Both Chemo-Sensitive and Chemo-Resistant Glioblastoma Tumors
  Krivitsky, A., Pozzi, S., Yeini, E., Israeli Dangoor, S., Zur, T., Golan, S., Krivitsky, V., Albeck, N., Pisarevsky, E., Ofek, P., Madi, A., Satchi-Fainaro, R.
  Pharmaceutics (2021)
• Embryonic stem cells are devoid of macropinocytosis, a trafficking pathway for activin A in differentiated cells
  Kostopoulou, N., Bellou, S., Bagli, E., Markou, M., Kostaras, E., Hyvönen, M., Kalaidzidis, Y., Papadopoulos, A., Chalmantzi, V., Kyrkou, A., Panopoulou, E., Fotsis, T., Murphy, C.
  J Cell Sci (2021)
• Endothelial Tpl2 regulates vascular barrier function via JNK-mediated degradation of claudin-5 promoting neuroinflammation or tumor metastasis
  Nanou, A., Bourbouli, M., Vetrano, S., Schaeper, U., Ley, S., Kollias, G.
  Cell Reports (2021)

• A Bovine Enteric Mycobacterium Infection Model to Analyze Parenteral Vaccine-Induced Mucosal Immunity and Accelerate Vaccine Discovery
  Facciuolo, A., Lee, A.H., Trimble, M.J., Rawlyk, N., Townsend, H.G., Bains, M., Arsic, N., Mutharia, L.M., Potter, A., Gerdts, V., & Napper, S.
  Frontiers in Immunology (2020)
• Antisense oligonucleotide in LNA-gapmer design targeting TGFBR2—a key single gene target for safe and effective inhibition of TGFβ signaling
  Kuespert, S., Heydn, R., Peters, S., Wirkert, E., Meyer, A.L., Siebörger, M., Johannesen, S., Aigner, L., Bogdahn, U. and Bruun, T.H.
  International Journal of Molecular Sciences (2020)
• A three-part, randomised study to investigate the safety, tolerability, pharmacokinetics and mode of action of BC 007, neutraliser of pathogenic autoantibodies against G-protein coupled receptors in healthy, young and elderly subjects.
  Becker, N.P., Haberland, A., Wenzel, K., Göttel, P., Wallukat, G., Davideit, H., Schulze-Rothe, S., Hönicke, A.S., Schimke, I., Bartel, S. & Grossmann, M.
  Clinical Drug Investigation (2020)
• EGFP reporters for direct and sensitive detection of mutagenic bypass of DNA lesions
  Rodriguez-Alvarez, M., Kim, D., & Khobta, A.
  Biomolecules (2020)
• Macrophages produce and functionally respond to interleukin-34 in colon cancer
  Franzè, E., Laudisi, F., Di Grazia, A., Marônek, M., Bellato, V., Sica, G., Monteleone, G.
  Cell Death Discov. (2020)
• Radiolabeling and PET–MRI microdosing of the experimental cancer therapeutic, MN-anti-miR10b, demonstrates delivery to metastatic lesions in a murine model of metastatic breast cancer
  Le Fur, M., Ross, A., Pantazopoulos, P., Rotile, N., Zhou, I., Caravan, P., Medarova, Z., Yoo, B.
  Cancer Nano (2021)
• Aptamer BC 007 - Efficient binder of spreading-crucial SARS-CoV-2 proteins
  Weisshoff, H., Krylova, O., Nikolenko, H., Düngen, H.-D., Dallmann, A., Becker, S., Göttel, P., Müller, J., Haberland, A.
  Heliyon (2020)
• Dose-Finding Study and Pharmacokinetics Profile of the Novel 13-Mer Antisense miR-221 Inhibitor in Sprague-Dawley Rats
  Di Martino, M. T., Arbitrio, M., Caracciolo, D., Scionti, F., Tagliaferri, P., Tassone, P.
  Molecular Therapy: Nucleic Acids (2020)
• MRI-based molecular imaging of epicardium-derived stromal cells (EpiSC) by peptide-mediated active targeting
  Straub, T., Nave, J., Bouvain, P., Akbarzadeh, M., Dasa, S. S. K., Kistner, J., Ding, Z., Marzoq, A., Stepanow, S., Becker, K., Hesse, J., Köhrer, K., Flögel, U., Ahmadian, M. R., French, B. A., Schrader, J., Temme, S.
  Sci Rep (2020)
• RNA and DNA Binding Epitopes of the Cold Shock Protein TmCsp from the Hyperthermophile Thermotoga maritima
  von König, K., Kachel, N., Kalbitzer, H. R., Kremer, W.
  Protein J (2020)

• Allometric scaling approaches for predicting human pharmacokinetic of a locked nucleic acid oligonucleotide targeting cancer-associated miR-221
  Di Martino, M.T., Arbitrio, M., Fonsi, M., Erratico, C.A., Scionti, F., Caracciolo, D., Tagliaferri, P. & Tassone, P.
  Cancers (2019)
• Effects of siRNA-mediated knockdown of GSK3β on retinal ganglion cell survival and neurite/axon growth
  Ahmed, Z., Morgan-Warren, P.J., Berry, M., Scott, R.A.H., & Logan, A.
  Cells (2019)
• Comparison of PEGylated and non-PEGylated proticles: An in vitro and in vivo study
  Fresacher, K., Helbok, A., Reiser, M., Blass, S., Rangger, C., Mair, C., von Guggenberg, E., Decristoforo, C., Andreae, F., & Zimmer, A.
  European Journal of Pharmaceutical Sciences (2019)
• Nucleotide excision repair of abasic DNA lesions
  Kitsera, N., Rodriguez-Alvarez, M., Emmert, S., Carell, T., & Khobta, A.
  Nucleic Acids Research (2019)
• Effect of an intravitreal antisense oligonucleotide on vision in Leber congenital amaurosis due to a photoreceptor cilium defect
  Cideciyan, A.V., Jacobson, S.G., Drack, A.V., Ho, A.C., Charng, J., Garafalo, A.V., Roman, A.J., Sumaroka, A., Han, I.C., Hochstedler, M.D. & Pfeifer, W.L.
  Nature Medicine (2019)
• Selective eradication of human non-small cell lung cancer cells using aptamer-decorated nanoparticles harboring a cytotoxic drug cargo
  Engelberg, S., Netzer, E., Assaraf, Y. G., Livney, Y. D.
  Cell Death Discov. (2019)
• EnanDIM - a novel family of L-nucleotide-protected TLR9 agonists for cancer immunotherapy
  Kapp, K., Volz, B., Curran, M. A., Oswald, D., Wittig, B., Schmidt, M.
  Immunotherapy Cancer (2019)
• Macrophages Are a Potent Source of Streptococcus-Induced IFN-β
  Feuerstein, R., Gres, V., Elias Perdigó, N., Baasch, S., Freudenhammer, M., Elling, R., Henneke, P.
  J Immunol (2019)
• Evaluation of eluforsen, a novel RNA oligonucleotide for restoration of CFTR function in in vitro and murine models of p.Phe508del cystic fibrosis
  Beumer, W., Swildens, J., Leal, T., Noel, S., Anthonijsz, H., van der Horst, G., Kuiperij-Boersma, H., Potman, M., van Putten, C., Biasutto, P., Platenburg, G., de Jonge, H., Henig, N., Ritsema, T.
  PLOS ONE (2019)
• Enzyme-free ligation of dimers and trimers to RNA primers
  Sosson, M., Pfeffer, D., Richert, C.
  Nucleic Acids Research (2019)
• Epigenetic control of the angiotensin-converting enzyme in endothelial cells during inflammation
  Mudersbach, T., Siuda, D., Kohlstedt, K., Fleming, I.
  PLOS ONE (2019)
• UGCG influences glutamine metabolism of breast cancer cells
  Schömel, N., Hancock, S. E., Gruber, L., Olzomer, E. M., Byrne, F. L., Shah, D., Hoehn, K. L., Turner, N., Grösch, S., Geisslinger, G., Wegner, M.-S.
  Sci Rep (2019)
• Site-Specific Cleavage of RNAs Derived from the PIM1 3′-UTR by a Metal-Free Artificial Ribonuclease
  Zellmann, F., Thomas, L., Scheffer, U., Hartmann, R. K., Göbel, M. W.
  Molecules (2019)
• Myeloid-Specific Deletion of the AMPKα2 Subunit Alters Monocyte Protein Expression and Atherogenesis
  Fisslthaler, B., Zippel, N., Abdel Malik, R., Delgado Lagos, F., Zukunft, S., Thoele, J., Siuda, D., Soehnlein, O., Wittig, I., Heidler, J., Weigert, A., Fleming, I.
  Int. J. Mol. Sci. (2019)
• VEGF-Trap is a potent modulator of vasoregenerative responses and protects dopaminergic amacrine network integrity in degenerative ischemic neovascular retinopathy
  Rojo Arias, J. E., Economopoulou, M., Juárez López, D. A., Kurzbach, A., Au Yeung, K. H., Englmaier, V., Merdausl, M., Schaarschmidt, M., Ader, M., Morawietz, H., Funk, R. H. W., Jászai, J.
  J. Neurochem. (2019)
• Stable depletion of RUNX1-ETO in Kasumi-1 cells induces expression and enhanced proteolytic activity of Cathepsin G and Neutrophil Elastase
  Schoenherr, C., Wohlan, K., Dallmann, I., Pich, A., Hegermann, J., Ganser, A., Hilfiker-Kleiner, D., Heidenreich, O., Scherr, M., Eder, M.
  PLOS ONE (2019)